Genezing voor de volwassen sikkelcelpatiënt.

Van droom naar verwezenlijking!


Team: Dr. Erfan Nur (hoofdonderzoeker), Prof. dr. Bart J. Biemond 
Amsterdam UMC i.s.m. SCORE (Sickle Cell Outcome Research) onderzoekers Nederland
Sinds vorig jaar zijn in Nederland acht volwassen sikkelcelpatiënten tussen de 23 en 48 jaar van hun ziekte genezen met een speciale chemotherapie-vrije vorm van stamceltransplantatie. Hierbij wordt gebruik gemaakt van zogenaamde stamcellen van een broer of zus die precies passen bij de patiënt.

Dit door het Sikkelcelfonds gesteunde onderzoek, bestaat uit twee delen.
  • In het eerste deel van het onderzoek zal gekeken worden of genezing van sikkelcelziekte met een stamceltransplantatie zoals momenteel wordt uitgevoerd bij volwassenen ook leidt tot herstel van de functie en doorbloeding van de hersenen, nieren, hart en longen.  
  • Omdat slechts 10-15% van de sikkelcelpatiënten een precies passende familiedonor heeft, zal in het tweede deel van dit onderzoek gekeken worden of het ook mogelijk is om bij volwassenen een stamceltransplantatie te verrichten met stamcellen van familieleden die voor de helft passend zijn. Dit zijn zogenaamde haplotransplantaties. Dit heeft het voordeel dat zowel ouders, kinderen, als meer (half)broers/zussen als stamceldonor kunnen optreden. 
Het onderzoek zal de komende zes jaar uitgevoerd worden. Om dit mogelijk te maken is dringend geld nodig. Met uw bijdrage hopen wij zoveel mogelijk volwassen patiënten te genezen van sikkelcelziekte.

Dr. Erfan Nur en Prof. dr. Bart Biemond zijn hematologen gespecialiseerd in sikkelcelziekte. In de afgelopen 15 jaar, hebben zij met hun behandelteam en wetenschappers veel onderzoek gedaan naar de mechanismen achter deze ziekte en de gevolgen van sikkelcelziekte op de orgaanfuncties en uiteraard de kwaliteit van leven.

Crowdfunders

131

Opbrengst

€ 65.050

Doel

€ 500.000,-