Wereldwijd worden er jaarlijks maar liefst 300.000 kinderen geboren met sikkelcelziekte. Dit aantal loopt per jaar verder op. Het totaal aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.500, hiervan is tweederde kind. Per jaar komen er ongeveer 40 nieuwe patiënten in Nederland bij. Daarnaast worden per jaar in Nederland 800 dragers van sikkelcelziekte geboren. Omdat de ziekte zo ernstig is en het op vroege leeftijd vaststellen van de ziekte van groot belang is, zit sikkelcelziekte ook in de hielprikscreening.

Sikkelcelziekte is een erfelijke bloedziekte die gekenmerkt wordt door ernstige bloedarmoede en het optreden van ondragelijke pijnaanvallen de zogenaamde sikkelcelcrisen. In plaats van een ronde vorm heeft de rode bloedcel bij sikkelcelpatienten de vorm van een sikkel (halve maan), hieraan dankt de ziekte ook zijn naam. Na verloop van tijd raken alle organen bij patiënten onherstelbaar beschadigd. Mensen met sikkelcelziekte kunnen al op jonge leeftijd te maken krijgen met hersen- en botinfarcten, nierschade, hartfalen en ernstig verlopende infecties. Sikkelcelpatienten overlijden vaak veel te jong. Zie hier de video.

Er zijn twee behandelingen die een patiënt potentieel kunnen genezen. Zo kan een patiënt een (vaak risicovolle) stamceltransplantatie ondergaan. Dan wordt het beenmerg van de patiënt vervangen door gezonde stamcellen van een geschikte donor. Een andere methode is gentherapie. Door middel van een nieuwe DNA-reparatietechniek kan de genetische code van het DNA gerepareerd worden, waardoor het beenmerg geen sikkelcellen meer aanmaakt, maar alleen gezonde bloedcellen. Om deze methoden minder risicovol te maken en een veel hoger slagingspercentage, is onderzoek noodzakelijk. En dat kost geld.